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Sarepta为其阿森纳增加了第六名LGMD基因治疗候选人

2022年04月28日 宣威市机械设备网

Sarepta为其阿森纳增加了第六名LGMD基因治疗候选人

总部位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司选择了一种基因治疗候选药物,用于治疗2A型肢带型肌营养不良症(LGMD2A)。

该公司今天上午宣布,该公司专门从事罕见疾病的基因治疗,与全国儿童医院研究所签署了基因治疗候选药物calpain 3(CAPN-3)的协议。该交易的任何财务条款均未披露中国机械网okmao.com。

CAPN-3的加入促进了Sarepta针对Limb-Girdle肌营养不良症的其他基因治疗计划,该计划于今年早些时候以1.65亿美元收购了Myonexus Therapeutics。肢带肌肉营养不良是一种遗传性疾病,会导致进展性,衰弱性虚弱和消瘦,这种疾病从臀部和肩部周围的肌肉开始,然后进展到手臂和腿部的肌肉。Sarepta说,LGMD2A是由CAPN-3基因突变引起的,是最常见的LGMD类型,占近三分之一的病例。许多LGMD亚型严重限制生命,往往是终身疾病。

Sarepta目前的LGMD疗法包括LGMD2E,LGMD2D,LGMD2C,LGMD2B,LGMD2L和最近添加的LGMD2A。Sarepta表示,与其他五个LGMD计划一样,LGMD2A计划采用AAVrh74载体,这是Sarepta微肌营养不良蛋白计划中使用的相同载体系统。该载体旨在为心脏和骨骼肌(包括膈肌)提供治疗,而不会混杂地穿过血脑屏障。该公司称,这使其成为肌肉疾病的理想疗法。从儿童医院获得的CAPN-3计划目前正在进行临床前试验。

Sarepta公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆(Doug Ingram)表示,该公司管道中的六项LGMD基因治疗项目,“对这组神经肌肉疾病的研究投入是无与伦比的。”

“ 我们的LGMD2E计划最近取得了积极的早期成果,支持将我们的发展战略扩展到LGMD2A,因为这两个计划都利用AAVrh74载体,解决了LGMD的亚群,并通过直接替换缺失的蛋白质来解决一个特征明确的疾病。通过转导天然蛋白质引起疾病。我们继续推动我们的基因疗法开发引擎,旨在建立一个持久的模型,提供潜在的变革疗法来治疗遗传性疾病,“英格拉姆在一份声明中说。

最新的LGMD计划由全国儿童和儿科教授研究所临床和实验神经肌肉病理学主任Zarife Sahenk领导。Sarepta已经与Sahenk建立了合作关系。他和该公司正在合作研究治疗Charcot-Marie-Tooth的基因治疗候选人。

“LGMD2A是最常见的肢带型肌营养不良症,其无情的进展导致患者在成年早期失去行走能力,”Sahenk在一份声明中说。“我们的临床前研究表明,基因治疗方法有可能帮助那些与LGMD2A一起生活的人,我们期待与Sarepta合作,在诊所推进这项计划。”

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